李秋代表：加大我国儿童罕见病药物研发生产力度

中国教育报-中国教育新闻网讯（记者 焦以璇）“由于不同种类的罕见病患者数量少、治疗药物研发成本高、市场回报低等，我国医治儿童罕见病的药物紧缺，亟需加大研发生产力度。”全国人大代表、重庆医科大学附属儿童医院院长李秋在接受本报记者采访时呼吁。文章源自多老师网-http://www.duolaoshi.cn/30097.html

李秋介绍，我国目前的罕见病患者超过2000万人，每年新增罕见病患者超过20万人。其中，约70%的罕见病患者在儿童期发病，约90%的儿童罕见病属于遗传病。文章源自多老师网-http://www.duolaoshi.cn/30097.html

李秋在调研中发现，国内生产儿童罕见病药物的企业很少。我国虽有6000多个药品生产企业，但较知名、专业化的儿童药品生产企业仅10余家。我国医治儿童罕见病的专用药比较少。中国儿童用药数据库显示，截至2023年12月31日，我国批准上市的儿童专用药共1049个（按品规计），仅占我国已批准上市药品总数的3.2%。儿童罕见病药物的研发充满了不确定性，生产儿童罕见病药物的成本极高，儿童罕见病的药品市场也极为有限。文章源自多老师网-http://www.duolaoshi.cn/30097.html

为此，李秋建议加大政策支持力度，出台延长儿童药品专利保护期的法规。其中，儿童罕见病的药品专利期可以在常规儿童用药市场独占期的基础上再延长2年以上。加大财政投入，中央财政+地方财政设立罕见病用药医疗保障专项基金，支持研发、临床试验及产业化，并给予税收优惠和价格补贴，在疾病诊断、治疗、处方、药品供应、结算等方面给予保障。进一步优化药品审评审批，在现有儿童药物审评审批“绿色通道”基础上，继续推动建立儿童罕见病新药快速通道，优先审评儿童罕见病药物，缩短上市时间。文章源自多老师网-http://www.duolaoshi.cn/30097.html

在加强研发创新能力上，李秋建议支持基础研究，鼓励新药研发，支持企业、科研院所和医疗机构合作，开发创新药物。设立国家级研发平台，比如建立全国罕见病重点实验室，同时整合地方及社会资源，促进成果转化。文章源自多老师网-http://www.duolaoshi.cn/30097.html

此外，她还建议完善生产供应体系，支持本土企业生产儿童药尤其是罕见病药物，给予政策扶持；提高罕见病药物可及性，建立政府、企业、社会、家庭共同参与的支付机制；加强科普宣传，倡导全社会关心、理解罕见病群体。文章源自多老师网-http://www.duolaoshi.cn/30097.html